第4个中国尿素循环障碍关爱日前夕，长期控氨治疗迎来利好消息

在第4个中国尿素循环障碍关爱日来临之际，国内尿素循环障碍（UCDs）患者及家庭迎来一则利好消息。

据了解，用于尿素循环障碍患者长期治疗的口服用苯丁酸甘油酯药物完成价格调整，最新指导零售价为1600元/瓶。对于尿素循环障碍患者家庭而言，此次价格调整将进一步减轻部分家庭的经济负担，帮助更多患者获得持续、规范的治疗支持，助力患者获得更好的生活质量。

每年的7月21日，是属于中国尿素循环障碍患者及家庭的特别日子——中国尿素循环障碍关爱日。2023年，在国内公益组织及相关方的联合倡议下，将每年的7月21日设立为“中国尿素循环障碍关爱日”，希望通过持续的疾病科普、公众倡导和社会宣传，让更多人认识并关注这一罕见病群体。今年，也迎来了第4个中国尿素循环障碍关爱日。

高氨血症是临床上较为严重的一类代谢异常状态，可由多种疾病引起。当体内氨水平持续升高时，可能对中枢神经系统造成损害，严重时甚至危及生命。因此，及时控制氨水平并维持长期稳定，是相关疾病管理的重要目标。

尿素循环障碍（Urea Cycle Disorders，UCDs）是一组罕见的遗传代谢性疾病，也是导致高氨血症的重要病因之一。由于体内尿素循环相关酶或转运蛋白缺陷，UCDs患者无法有效清除代谢过程中产生的氨，从而导致高氨血症发生。高氨血症可对神经系统造成损害，严重时甚至危及生命。因此，对于患者而言，疾病管理不仅是急性期的救治，也是一个长期管理的过程。

近年来，随着诊疗水平不断提升，高氨血症相关疾病的管理理念也在不断进步。除饮食管理、营养支持和规律监测外，氮清除剂已成为尿素循环障碍长期管理的重要治疗手段之一。

作为一种用于尿素循环障碍长期治疗的新一代的氮清除剂，口服用苯丁酸甘油酯于2023年在国内获批上市，为患者提供了新的长期控氨治疗选择。其主要作用机制，是通过代谢后与体内多余氮结合，并经肾脏排出，帮助患者降低血氨水平，降低高氨危象发生风险，为体内多余的氮提供另一种排泄途径，从而降低高氨危象发生风险。对于许多患者家庭而言，稳定的疾病控制不仅意味着减少住院和生命威胁，也意味着能够在长大后更好地融入社会和日常生活。

长期以来，治疗费用始终是罕见病家庭面临的重要挑战之一。此次口服用苯丁酸甘油酯价格调整，被认为是提升创新治疗可及性、减轻患者长期用药负担的重要举措。对于需要长期治疗的患者家庭而言，这不仅意味着经济压力的进一步缓解，也有助于增强规范治疗的信心和持续管理的能力。

值此第4个中国尿素循环障碍关爱日之际，我们相信，随着社会关注度不断提升、诊疗水平持续进步以及创新治疗可及性的不断改善，以尿素循环障碍为代表的高氨血症相关疾病患者将有机会获得更加规范、更加持续的疾病管理支持，从而降低疾病带来的长期影响，拥有更加健康和有质量的生活。

注：以上内容仅用于疾病科普、信息传播使用，具体诊治方案及药物使用请咨询临床专业医师。

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