济元基因 iPSC 来源通用现货细胞治疗产品获美国 FDA IND 许可

为中国首个获FDAIND许可的经基因编辑修饰的iPSC来源免疫细胞治疗产品

杭州济元基因科技有限公司（以下简称"济元基因" ）今日宣布，其自主研发的用于治疗急性髓系白血病（AML）通用现货型免疫细胞治疗产品 CG101 注射液，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（ IND）许可，获准开展多中心 I 期临床研究。此次 IND 许可的生效，是 CG101由临床前开发迈向临床开发的重要里程碑，也标志着济元基因通用现货型细胞治疗平台正式进入全球临床开发新阶段。

CG101 注射液是一款来源于人诱导多能干细胞（iPSC）的通用现货型免疫细胞治疗产品。通过精准基因编辑，CG101 被赋予增强的免疫活性 、定向趋化迁移 、增强肿瘤组织浸润与保留和改善免疫抑制微环境的能力，从而具备更强的抗肿瘤活性与免疫持续功效。公司已建立涵盖单克隆细胞株筛选、iPSC 定向分化及全悬浮 3D 分化与扩增的全流程工艺平台，并在符合 FDA 及 NMPA 标准的 GMP 体系下完成主细胞库和工作细胞库的建设，实现了免疫细胞制剂的稳定、高效及规模化生产，能够有力支持国际多中心注册临床研究与早期商业化需求。

与未经基因修饰的 iPSC 来源细胞产品相比，经基因编辑修饰的 iPSC 细胞治疗产品在细胞株构建、单克隆筛选、遗传稳定性、基因编辑特异性、生物安全性及长期风险评价等方面具有更高的技术复杂度与开发的难度。CG101 获得 FDA IND 许可，在中国相关技术领域具有开创性意义，也充分彰显了济元基因在全球细胞治疗创新赛道上的竞争实力。

济元基因创始人兼首席执行官 Ken Ren 博士表示："CG101 注射液获得美国 FDA IND许可，是对我们坚持源头创新与技术深耕的高度认可。作为中国首个在该领域获得FDA IND 许可的基因编辑 iPSC 来源通用现货型免疫细胞治疗产品，CG101 承载着我们研发团队多年的技术积累，也承载着患者对创新疗法的殷切期待。此次 IND 生效，也进一步验证了济元基因将 iPSC 基因工程、单克隆细胞株构建、规模化分化制造及系统性安全评价整合为临床级细胞药物开发平台的能力。该平台不仅可用于开发工程化免疫细胞，更验证了平台的临床转化能力和国际注册开发能力，具备向下一代 iPSC 来源再生医学产品拓展的潜力。我们将持续专注于通用现货型细胞治疗产品的全球开发，致力于为肿瘤、自身免疫病与再生医学疾病患者提供更加安全、有效、便捷和可及的临床解决方案，并加速推进国际临床研究进程，力争早日惠及患者。"

关于杭州济元基因科技有限公司

杭州济元基因科技有限公司是一家专注于通用现货型细胞治疗产品开发的创新生物技术企业，在杭州中国医药谷建有约 3000 平方米的研发、质量控制及 GMP 生产基地，并在北京、香港及美国等地设有临床开发与国际注册相关资源。公司依托基因工程、单克隆细胞工程及规模化制造平台，已形成涵盖早期研发、细胞株构建、工艺开发、质量研究、GMP 生产、非临床评价和国际注册申报的综合开发能力。

公司聚焦肿瘤、自身免疫性疾病与再生医学领域，致力于开发具有差异化临床价值和全球开发潜力的创新细胞治疗产品。