创新药突破性成果!尚德药缘ACT001延长患者生存期

据悉，在北京时间2025年8月16日巴尔的摩结束的SNO/ASCO实体瘤脑转移专场年会上，尚德药缘团队首次披露的多中心双盲和安慰剂对照ACT001联合全脑放疗IIb期ACT001-CN-051临床试验提示：相比单纯放疗（加安慰剂）组，ACT001联合放疗三个月确认的颅内有效率提高约2倍，其中针对小细胞肺癌脑转移瘤患者，中位生存期延长53%（9.5 vs 6.2个月）；如果入组后进一步联合免疫检查点药物，相比免疫药物联合安慰剂，无论是非小细胞肺癌还是小细胞肺癌患者，中位生存期都是几乎翻倍！分别为11.4 vs 4.7个月， 14.7 vs 8.4个月。

还据悉，继2025年初获得中国突破性治疗品种资格后，尚德即将启动ACT001治疗小细胞肺癌脑转移的III期临床试验CN-052。值的注意的是，正在中国开展的来自其他药企的多个临床III期小细胞肺癌试验中，除了验证海外TCE概念药物，还包括多个二代化疗（B7-H3 ADC等）这类尚未在海内外获批的新型药物III期项目，而ACT001是世界范围内唯一一个全部入组脑转移（包括进展期脑转移）小细胞肺癌患者的III期临床试验，并和研究者选择的多种系统抗癌治疗均有协同作用的潜力，因此将为脑转移小细胞肺癌患者创造更灵活的入组条件，新药上市可期。

关于尚德药缘和ACT001

尚德药缘，一家主要针对脑部恶性肿瘤、脑转移瘤、器官纤维化等多种难治性疾病的全球原创新药的国家级专精特新“小巨人”企业。公司拥有技术研发、临床试验、药品生产、财务金融、企业运营等海内外人才团队，其中创始人为 “长江学者”、“国家杰青”。尚德药缘以天然产物（尤其是中药）中的活性成分为模板，进行结构优化，获得了大量新结构、选择性高、成药性好的先导化合物，打造了“中药活性物质的西药转化及全球临床试验扩展平台”，积累了丰富的临床前研究及海内外临床试验经验，为扩展海外市场提供了坚实的基础和条件。

ACT001是全球首个开展大规模系统性临床试验的NF-κB/STAT3双靶点免疫调节剂。通过抑制NF-κB/，ACT001可以降低癌细胞在放化疗后的DNA修复能力，从而与放化疗产生协同增敏的效果；通过抑制STAT3的激活，又可以和免疫检查点药物产生协同增敏效果。这两个信号通道共同参与了众多炎症等急慢性病理过程以及原发和转移癌症的发展和抗药过程，因此ACT001具有广阔的应用前景。

ACT001具有优效性、独特性、广谱性与协同性的特点:

01优效性：ACT001单药治疗复发GBM，治愈且生存期最长超7年；联合替莫唑胺，4年生存率远高于历史数据。联合常规放疗治疗脑转移瘤和DIPG，不仅大幅提高放疗有效率（2-4倍），也观察到生存期明显延长；进一步联合免疫检查点类药物，非小和小细胞肺癌脑转移瘤患者中位生存期几乎翻倍。优异的临床试验结果促使数十家海外医院自费开展临床试验或申请同情赠药，获中国突破性治疗品种，美国快速通道等资质。

02独特性：全球首个进入III期临床的NF-κB/STAT3双靶点抑制剂。40多年来， NF-κB/STAT3被全球科学家广泛研究，但被认为是不可成药的靶点，ACT001的优异临床试验结果正在颠覆这一认知。

03广谱性：ACT001还可以很好地穿过血脑屏障，所以先开发脑部肿瘤的适应症，但是并不代表ACT001只限于脑瘤。ACT001作为放疗增敏减毒药物，不仅临床上用于肺癌与乳腺癌脑转移瘤、胶质瘤，动物实验支持的癌种还包括：直肠癌、骨肉瘤、前列腺癌、膀胱癌等。未来可以考虑联合高端放疗、核素药、ADC药。此外，基于其靶点与临床试验结果，除了癌症，ACT001在炎症与纤维化方面也有广泛潜力，其中针对间质性肺疾病和肺纤维化的澳洲II期结果已公布。

04协同性:ACT001 不仅与放疗产生协同效果，也可与DNA损伤的化疗药，以及免疫药物产生协同效果，NF-κB与STAT3均是癌症干细胞的靶点，按照癌症干细胞的理论，靶向NF-κB与STAT3，有望和很多抗癌药物产生协同效果。总之，ACT001作为放疗增敏剂，随着临床试验的进展与上市预期，将颠覆NF-κB与STAT3被业界认为是不可成药靶点的认知，同时也为目前放化疗与免疫治疗手段，提供一个增敏减毒的平台药物，实现多种现有抗癌治疗手段的提升，从而有望大幅延长患者生存期。