中国创新药全球开发新范本：和誉医药CSF-1R抑制剂贝捷迈®率先在华获批

近日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256.HK）宣布，其自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。

贝捷迈®是和誉医药首个获批上市的自研新药，也是国内首个自主研发的CSF-1R抑制剂。贝捷迈®的获批上市成功填补了国内腱鞘巨细胞瘤（TGCT）系统疗法的临床空白，实现了从前沿研发到临床价值转化的关键跨越，成为中国创新药企在全球多中心同步进行临床开发并率先在中国成功落地的标志性案例。

全球同步开发，中国率先破局

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，常累及关节滑膜与腱鞘。患者不仅承受着疼痛、肿胀、僵硬的困扰，其关节活动与日常功能也深受限制。对于众多无法手术或术后复发的患者而言，长期以来缺乏有效的系统性治疗选择，存在明确的未满足临床需求。

在全球多中心III期MANEUVER研究中，贝捷迈®在疗效和安全性上均展现出远超同类药品的优异表现。治疗25周客观缓解率（ORR）达54.0%，显著高于安慰剂组的3.2%，中位随访14.3个月时ORR进一步提升至 76.2%。在提升关节活动度、改善躯体功能、减轻僵硬感和疼痛感等多项与患者生活质量密切相关的指标上，贝捷迈®均取得了显著改善。研究期间，患者极少出现药物减量和严重不良事件，耐受性和安全性良好。

“我们是中国第一家在中国、美国、欧洲开展多中心临床，并使用同一组数据递交新药上市申请（NDA）的生物科技公司。”和誉医药董事长兼CEO徐耀昌博士这样强调。

和誉医药是中国首家全球同步开展多中心三期临床且递交NDA的生物医药企业，并获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的率先批准。这种“全球同步开发+申报”的模式，相较于传统“先国内后国际”的上市路径，不仅节省了多次试验的时间与成本，更印证了和誉医药在新药研发临床设计、数据质量等方面已达到国际先进水平，为中国创新药行业提供了以全球视野布局研发的全新范本。

从靶点到上市，高效背后的科学逻辑

从2016年公司成立时立项，到今年12月获批，和誉医药仅用时9年7个月便迎来贝捷迈®的获批上市，这一速度即使放眼全球也尤为突出。这一高效进程，既得益于中国日趋完善的产业链支持和充足的高质量人才储备，也离不开和誉医药具备前瞻性的研发策略与高度科学化的决策体系。

在贝捷迈®立项之初，团队就确立了清晰的全球化开发目标。“我们从研发初期阶段就开始布局中、美、欧同步开发，”和誉医药首席医学官嵇靖博士强调，全球同步策略避免了后续在不同地区分步开发而产生的重复工作与时间损耗。她同时透露，团队在方案设计阶段就已统筹规划III期研究的路径，并与各国家地区监管机构充分沟通。这种“研发-注册一体化”的思维，确保了从早期研究到关键性临床的过渡顺畅无阻。

这一效率也是“中国优势”与“国际标准”融合的结果。国内研发团队的高效工作和及时响应，为临床研究提供了加速基础；与此同时，团队始终坚持国际研发质量标准，确保了数据的全球认可度。正是这种对科学路径的精准把握与对执行标准的极致追求，共同促成了贝捷迈®从实验室研发到获批上市的高效落地。

精准协同，解锁创新药全球价值新路径

早在2023年12月，和誉医药便与全球知名药企默克公司就贝捷迈®的商业化权利达成协议，双方确立了高效的分工模式：和誉医药凭借对项目的深刻理解，继续主导并高效推进该药的全球III期临床开发；默克则凭借其覆盖全球的商业化网络，尽快推动该产品惠及全球TGCT患者。

从战略角度来看，与默克的合作是一项双赢决策，核心围绕效率保障与市场价值实现展开。徐耀昌博士认为，基于对贝捷迈®的深入理解，由和誉研发团队继续主导开发是保障其效率与质量的最佳选择；同时，与默克公司的合作，能依托其强大的全球商业化体系，进而实现新药更快、更广地惠及患者这一终极目标。

业内普遍认为，贝捷迈®的意义远超成功上市本身，更有力印证了中国生物科技企业已具备主导全球高标准创新的系统能力。这套兼顾研发深度、执行效率与商业格局的创新范式，既为中国生物科技企业全球化发展提供了可借鉴的实践蓝本，也向全球彰显了国际标准与中国优势融合的强大竞争力。

支撑这一跨越的核心根基，则是和誉医药对患者需求的坚守。徐耀昌博士进一步阐述了其坚持的理念：“和誉医药始终以患者需求为核心，致力于研发真正能够帮助患者的药物，解决中国及全球患者未满足的临床需求。只要将这一点真正做好，所有问题都会迎刃而解。”

着眼未来，徐耀昌博士透露，和誉医药已构建了包含20余个项目的研发管线，其中，针对中国高发、存在巨大未满足需求的肝癌领域，其核心产品依帕戈替尼已进入关键注册临床阶段；此外，公司还将管线布局拓展至自身免疫性疾病等其他重大疾病领域。

贝捷迈®的标杆性落地，不仅为和誉医药筑牢了发展根基，更使其经全球市场验证的核心研发体系、全球化开发能力形成可复用的成熟范式。如今，这一成功经验正快速迁移至肝癌等后续丰富管线中，叠加公司对患者需求的坚守，和誉医药有望持续产出全球级创新成果，为中国创新药的全球化征程铸就更多行业突破性里程碑。